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罹患罕見遺傳性眼睛疾病失明的患者有福了,美國食品藥物管理局FDA,上個月19號核准美國第一款基因療法的新藥,讓失明的患者重見光明。只不過,新藥的售價貴到簡直就是天價,打一劑要花42.5萬美元,約合台幣1265萬,如果兩隻眼睛都治好,就要花2530萬元台幣。失明的病患口袋不夠深。恐怕只能繼續生活在黑暗當中。

「萊伯氏先天性黑蒙症」簡稱LCA,是遺傳性視網膜病變,會導致患者失明。美國史帕克藥廠成功研發基因療法的新藥「拉斯透那」,可望讓患者眼前不再一片黑暗。廠商解釋,新藥能修復患者的雙等位基因RPE65突變來達到治療效果。因為根據醫學文獻,LCA患者的RPE65突變,造成視網膜錐狀細胞和桿狀細胞等感光細胞逐漸失去功能而壞死,最後完全失明。美國目前有大約1000個病例,預計每年還會增加10到20名病患。基因療法已經成為全球研究新藥的顯學,但藥價始終貴的嚇人。FDA上個月核准「拉斯透那」上市,外界原本預估藥價會高達100萬美元,約台幣3000萬,雖然3號敲定一劑要花42.5萬美元,約合台幣1265萬,不到原本預估的一半,藥商也強調,用藥之後如果無效會退錢,但藥價仍然貴到爆,一般遺傳性眼睛疾病失明經濟難以負擔,恐怕還是必須忍受失明的折磨。


文章出自: https://www.ttv.com.tw/news/view/10701040029300N/568卡債整合 信用貸款 借貸 房屋增貸

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